有机化学人才网 | 最新人才 | 最新职位 | 技术交易 | 药物合成
 
   
全站搜索: |
  您当前位置:网站首页 >> 医药新闻 >> 新药上市 >> 2012年1月月FDA批准上市新药ivacaftor
 
 
2012年1月月FDA批准上市新药ivacaftor
2012-02-01 17:54:01 来源:有机化学网 浏览:4409

 

罕见型囊性纤维化治疗药获准

美国FDA于 1月31日批准Kalydeco(ivacaftor)治疗一种囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因G551D突变的罕见型囊性纤维化(CF),年龄6岁及以上患者。

CF是一种严重的遗传性疾病,影响肺和其它器官,最终导致过早死亡。它是由于一种基因突变(缺陷)所致,该基因编码在体内调节离子(如氯离子)和水的转运的被称为CFTR的一种蛋白质。氯化物和水转运的缺陷导致形成稠厚的粘液并积聚在肺部、消化道及身体的其它部位,引起严重的呼吸道和消化道问题,以及其它并发症,如感染和糖尿病。
    在美国约有3万名CF患者,它是高加索人群最常见的致命遗传性疾病。该人群约有4%或大约1200人罹患CF,他们有G551D突变。

FDA专员Margaret A. Hamburg博士指出:“Kalydeco是对有特定基因组分的患者靶向药物个性化治疗一个很好的例子,制药公司和患者群体通力合作得以使Kalydeco开发获得成功。”FDA启动优先审查程序在大约3个月内审查和批准了Kalydeco。Kalydeco被确定为罕用药。

G551D突变患者服用Kalydeco,每日两次,随含脂肪食物服用每天两次,以利于更好发挥效果,并改善患者肺功能和CF的其它方面,如增加体重。

“Kalydeco是首个用于针对囊性纤维化病因,有缺陷的CFTR蛋白靶向治疗药物,”FDA药物评价和研究中心主任Janet Woodcock博士表示:“这是治疗囊性纤维化的一个突破,因为目前的治疗方法只是着眼于这种遗传性疾病的症状。”
    涉及213名患者的两项为期48周安慰剂对照的临床研究对Kalydeco治疗G551D突变的CF患者的安全性和疗效作了评价,一项患者年龄为12岁及以上;另外一项患者年龄为6岁至11岁。在这两项研究中Kalydeco治疗使肺功能显著和持续改善。

Kalydeco仅对G551D突变CF患者有效。对于在CFTR基因中存在两个F508突变拷贝的CF患者没有效果。如果患者的突变状态未知,应该先做FDA批准的CF突变试验,以确定是否存在G551D突变,然后确定是否适合使用 Kalydeco治疗。
    Kalydeco最常见的副作用包括上呼吸道感染、头痛、胃痛、皮疹、腹泻、和头晕。
    Kalydeco又美国Vertex制药公司生产。

英文名 VX 770
别名 Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
产品名称 VX 770; N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
copyRight
分子结构 VX 770, N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺, CAS #: 873054-44-5
分子式 C24H28N2O3
分子量 392.49
CAS 登录号 873054-44-5
 
物理化学性质
密度 1.187

有机化学人才网,招聘求职的最佳选择!
有机化学论坛 -- 讨论技术难题、分享技术资料、评价企业信用、发布供求信息
  

上一篇:2012年1月FDA批准上市新药Ingenol Mebutate用于治疗光化性角化病
下一篇:2012年1月FDA批准上市新药阿西替尼(axitinib)

共有0人对本文发表评论(网友评论仅供表达个人看法,并不表明本站同意其观点或证实其描述)
评论:2012年1月月FDA批准上市新药ivacaftor
请发表评论,请注意文明用语!
您的昵称:
评论内容:
验 证 码:

 
按分类浏览
行业动态新药上市
新药研发医药行情
热门文章
2015年7月FDA批准上市重磅抗心衰
2015年6月FDA批准上市新药cangre
2015年8月FDA批准上市新药FLIBAN
2015年9月FDA批准上市新药CARIPR
2015年9月FDA批准上市新药ROLAPI
2015年年10月FDA批准新药阿立哌唑
2015年7月FDA批准上市肺癌复方药
2015年7月FDA批准上市精神病新药
2015年7月FDA批准上市丙肝新药da
2015年10月FDA批准上市新药patir
 友情链接
有机化学人才网  
首页 | 广告服务 | 建站服务 | 关于我们 | 联系我们 | 版权声明