2015年7月2日，FDA批准复方药物Lumacaftor/Ivacaftor（鲁玛卡托/依伐卡托）用于囊性纤维化，可显著改善囊性纤维化患者的肺功能。

这款完全由Lumacaftor和Ivacaftor组成的复方药物一直由该公司开发用于携带两种拷贝F508del基因突变的12岁及以上患者。

这款药物是首款以携带这两种拷贝基因突变患者囊性纤维化根本病因为靶点的治疗药物，这一疾病也是囊性纤维化最常见的一种疾病形式，其在美国大约影响8500人，在欧洲影响大约1.2万人。

基于四月份发布的3期试验数据，数据显示，与安慰剂相比，接受这款药物治疗的患者其肺功能（预测的1秒钟内用力呼气量百分比，或ppFEV1）相较基线值有2.6-4.0%的平均绝对改善，4.3%-6.7%的相对改善。

由于携带F508del两种拷贝的患者每年预计平均失去大约2%的肺功能，如果这种效果长期持续，那它可能对患者产生真正的影响。

英文名		Ivacaftor
别名		Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
产品名称		依伐卡托; N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
分子结构
分子式		C24H28N2O3
分子量		392.49
CAS 登录号		873054-44-5

英文名		Lumacaftor
别名		Lumacaftor; 3-[6-[[[1-(2,2-Difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropyl]carbonyl]amino]-3-methyl-2-pyridinyl]benzoic acid
产品名称		鲁玛卡托; 3-[6-[[[1-(2,2-二氟-1,3-苯并二氧戊环-5-基)环丙基]羰基]氨基]-3-甲基-2-吡啶基]苯甲酸
分子结构
分子式		C24H18F2N2O5
分子量		452.41
CAS 登录号		936727-05-8