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2016年9月FDA批准上市新药eteplirsen依特普森
2016-09-20 07:11:15 来源:有机化学网 浏览:7156

2016年9月19日,FDA批准Sarepta公司的eteplirsen上市,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

Sarepta是一家致力于开发创新RNA疗法的公司,Eteplirsen是Sarepta开发的一种外显子跳跃(exon-skipping)候选药物,旨在通过产生一种功能性抗肌萎缩蛋白(dystrophin,Dys),解决导致DMD的根本原因。在DMD患者中开展的多个临床试验,已证明eteplirsen具有广泛良好的安全性和耐受性,并恢复了Dys蛋白的表达。

Eteplirsen利用Sarepta新颖的磷酰二胺啉代低聚物(PMO)为基础的化学和专有的外显子跳跃技术,跳过Dys基因的51号外显子,从而修复特定的基因突变。通过跳跃51号外显子,eteplirsen可恢复基因的能力,产生一种较短、但仍具有功能的Dys蛋白,从而稳定或显著减缓疾病的进程,延长并改善DMD患者的生活质量。51号外显子突变约占DMD患者群体的13%。

 

eteplersen的CAS为 1173755-55-9

化学名为

RNA, (P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a5')(C-m5U- C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N- dimethylphosphonamidate)

结构式为

 

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