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2016年12月FDA批准上市RNA药物NUSINERSEN治疗儿童脊髓性肌肉萎縮症
2016-12-27 07:52:30 来源:有机化学网 浏览:906

2016年12月23日,FDA批准Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症(SMA)。


脊髓性肌肉萎縮症是一种罕见的遗传病,发病率约万分之一,但致死率极高,是婴儿头号杀手。SMA由于SMN1失活变异造成,但人体还有一个序列极其相近的SMN2基因。但这个基因表达时缺失7号外显子,导致蛋白略短,很快被降解。今年8月Nusinersen在另一个叫做ENDEAR的试验中因疗效显著而被提前终止,但那个试验是病人数目较少的一型SMA患者,主要市场只有2500患者。今天这个试验患者是人数较多的二型SMA,主要市场有10000患者。因为所有SMA的病理相同,这个产品上市可能被标签外用于三型、四型SMA。业界预测Nusinersen峰值销售可达17亿美元。

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