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FDA 批准百健 Spinraza 用于治疗脊髓性肌萎缩
2017-01-09 07:10:35 来源:不详 浏览:175

FDA 通常在年底突击审批一些药物的情形 2016 年没有上演,但作为 FDA 一年来药品审评工作的结束,FDA 批准百健旗下脊髓性肌萎缩症(SMA)药物 Spinraza。就在圣诞节前夕,Spinraza(nusinersen)成为在美国首个获批用于治疗 SMA 儿童及成年患者的药物,SMA 是一种通常致命的遗传性疾病,该疾病影响肌肉强度与运动。

SMA 影响六千分之一到万分之一的出生婴儿,它是婴儿遗传性疾病死亡的一个主要因素,严重病例患者会变成残疾,失去进行基本功能(如吞咽与呼吸)的能力。Spinraza 是一款反义寡核苷酸药物,该药物由百健于 2016 年夏天从 Ionis 制药许可获得,百健为此支付了 7500 万美元的预