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FDA 批准百健 Spinraza 用于治疗脊髓性肌萎缩
2017-01-09 07:10:35 来源:不详 浏览:328

FDA 通常在年底突击审批一些药物的情形 2016 年没有上演,但作为 FDA 一年来药品审评工作的结束,FDA 批准百健旗下脊髓性肌萎缩症(SMA)药物 Spinraza。就在圣诞节前夕,Spinraza(nusinersen)成为在美国首个获批用于治疗 SMA 儿童及成年患者的药物,SMA 是一种通常致命的遗传性疾病,该疾病影响肌肉强度与运动。

SMA 影响六千分之一到万分之一的出生婴儿,它是婴儿遗传性疾病死亡的一个主要因素,严重病例患者会变成残疾,失去进行基本功能(如吞咽与呼吸)的能力。Spinraza 是一款反义寡核苷酸药物,该药物由百健于 2016 年夏天从 Ionis 制药许可获得,百健为此支付了 7500 万美元的预付款,另加 1.5 亿美元的药品注册进度款及未来的销售提成。瑞士信贷分析师先前认为,该药物到 2020 年的销售额可能会达到 10 亿美元。

他们对这款药物很高的期望基于其高定价预测,百健打算把这款罕见病治疗药物第一年的用药成本定为 75 万美元,随后每年的用药成本为 37.5 万美元。Leerink 分析师 Porges 表示,这款药物的定价可能是「压垮骆驼的最后一根稻草」,把罕见病药物推到药品定价争论的前沿。「高定价将迫使支付者严密审查哪些患者可以获取药物,并限制获取药物的总量,」他表示道,这表明 SMA 不太严重的患者可能错失获取药物的机会。

这次的批准基于一项临床试验,试验受试者为 121 名婴儿期发作 SMA 的患者,这些婴儿在 6 个月大之前被确诊患有 SMA,在不到 7 个月大时开始第一次用药。婴儿接受 Spinraza 注射(注射入脊髓周围的液体),或接受模拟程序(皮肤测试)作为对照。

FDA 要求研究团队尽早审查试验的有效性结果,然后基于 82 名受试者的数据批准这款药物,数据表明 40% 的 Spinraza 治疗患者显示运动指标改善,如头部控制、坐、仰卧能力、翻滚、爬行、站立及行走能力。对照组未显示有任何改善。

Spinraza 的批准使 2016 年的新药批准数量定格在 22 个,远低于 2014 年与 2015 年的 40 多个。在某种程度上来说,这是因为一些原定于 2016 年批准的药物提前在 2015 年获得了批准,另外 FDA 发布完全回应函而拒绝批准的新药申请数量增多。

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