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艾伯维与 Voyager 联手开发用于阿尔茨海默病的单基因疗法
2018-02-23 08:22:43 来源:不详 浏览:2247

PharmaTimes 于 2 月 21 日报道,艾伯维与 Voyager Therapeutics 正联合开发一种用于阿尔茨海默病及其它神经退行性疾病的新疗法。两家公司已达成一项独家战略合作及选择协议,以共同开发与商业化针对 tau 蛋白的载体化抗体。

在健康人的大脑中,tau 蛋白促进细胞的稳定性和功能,但在阿尔茨海默病患者大脑中,发生改变的 tau 蛋白的积聚会损害大脑的功能,导致神经细胞损失。艾伯维指出,目前用于这种神经退行性疾病治疗的一周或两周输注一次的生物药物有其局限性,只有少量的药物能够进入到大脑。

这次的合作旨在开发一种潜在的一次性的治疗药物,将采用 Voyager 的基因疗法平台,通过输送一种编码遗传指令的腺相关病毒(AAV)载体抗体,以在大脑中产生抗 tau 的抗体而减轻 tau 蛋白的病理作用。

艾伯维药物开发副总裁 Sullivan 称:「Voyager 的载体化抗体平台代表了一种创新方式,在以生物药相关的神经退行性疾病治疗中解决挑战。这次合作有可能解决阿尔茨海默病、进行性核上眼神经麻痹及额颞叶痴呆等疾病患者的需求。」

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