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FDA 批准 Tibsovo 用于治疗携带 IDH1 突变的 AML 患者
2018-07-24 08:02:40 来源:不详 浏览:1708

美国 FDA 官网 7 月 20 日消息,FDA 今天批准 Agios 制药公司 Tibsovo(ivosidenib)片用于治疗携带一种特定基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。这是首个 IDH1 抑制剂类药物,其获批的同时,一款伴随诊断试剂也一同获批,用于检测 AML 患者 IDH1 基因中的特定突变。

FDA 药物评价与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称:「Tibsovo 是一款靶向药物,它的获批为携带 IDH1 突变的复发性或难治性 AML 患者填补了一项未满足的需求。在某些患者中,Tibsovo 的使用与完全缓解相关,与对红细胞及血小板的输注需求减少相关。」

AML 是一种快速进展的癌症,其形成于骨髓,可导致血液及骨髓中异常白细胞数量升高。美国国立卫生研究院国家癌症研究所估计,2018 年大约有 1.952 万人将被诊断患有 AML,大约 1.067 万 AML 将死于这种疾病。

Tibsovo 是一种异柠檬酸脱氢酶-1 抑制剂,其通过降低癌代谢物 2-羟基戊二酸(2-HG)的异常产生而发挥作用,从而导致恶性细胞分化。如果采用 FDA 批准的检验试剂检测到血液或骨髓中有 IDH1 突变,那么患者适合以 Tibsovo 治疗。今天 FDA 也批准了 RealTime IDH1 Assay,这是一种伴随诊断试剂,其可用来检测这种突变。

Tibsovo 的有效性在一项由 174 名携带一种 IDH1 突变的复发性或难治性 AML 患者参与的单臂试验中得到研究。这项试验评价了治疗后无疾病证据及血液计数完全恢复患者的百分数(完全缓解,CR),以及治疗后无疾病证据与血液计数部分恢复患者的百分数(部分血液学恢复的完全缓解,CRh)。在平均随访 8.3 个月时,32.8% 的患者经历 CR 或平均持续 8.2 个月的 CRh。研究起始阶段,在 110 名因 AML 而需要血液或血小板输注的患者中,至少有 37% 的 Tibsovo 治疗患者在经历 56 天时不需要输注。

Tibsovo 的常见副作用包括疲劳、白细胞数增多、关节疼痛、腹泻、呼吸短促、四肢肿胀、恶心、嘴或咽喉疼痛或溃疡、不规则心跳(QT 延迟)、皮疹、发烧、咳嗽、便秘。哺乳期女性不应使用 Tibsovo,因为该药物可引起新生儿伤害。

Tibsovo 必须与一份患者用药指南一起分发,该指南描述了有关该药物应用与风险的重要信息。Tibsovo 的处方信息包括一项黑框警告,提示该药物会发生一种被称为分化综合征的不良反应,如果不进行治疗,可能会是致命的。分化综合征的体征与症状可能包括发烧、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症(射线照相肺浸润)、胸膜或心包积液、快速增重,肿胀(外周性水肿)、肝、肾或多器官功能障碍。在最初怀疑有症状时,医生应该用皮质类固醇治疗病人,并密切观察病人,直到症状消失。

其他严重警告包括 QT 延长,这可能会危及生命。在治疗期间,心脏的电活动应进行心电图检查。吉兰-巴兰综合征是一种罕见的神经系统疾病,这种疾病患者的人体免疫系统错误地攻击了其周围神经系统的一部分,在使用 Tibsovo 治疗的人群中已发生过这种疾病,因此应该对患者神经系统问题进行监测。

该药物的上市申请被 FDA 授予了快速审评与优先审评资格。Tibsovo 也获得了孤儿药资格,这一资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。

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