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BioMarin 拟 2019 年提交血友病 A 基因疗法 valrox 的上市申请
2018-11-20 07:40:56 来源:丁香园 浏览:1154

PMLiVE 于 11 月 8 日报道,如果正在进行的 1/2 期临床试验按计划进行,罕见病专业公司 BioMarin 希望明年下半年提交其血友病 A 基因疗法 valoccogene roxaparvovec(valrox)的上市申请。

这家位于加州的生物科技公司 7 日称, 根据 FDA 新的血友病基因疗法指南,这项研究可能支持这款一次使用的疗法获得加速批准,该疗法采用一种病毒载体为因子 VIII 传递一种功能基因,而血友病 A 正是缺少凝血因子 VIII。

然而,BioMarin 需要达到一些标准,包括证明其因子 VIII 检测作为替代标志物是可靠的,以及 valrox 能够使 VIII 水平达到正常范围,预测年出血率(ABR)的降低。BioMarin 首席医疗官 Nichol 称:「Valrox 的 1/2 期数据符合加快审评的监管要求。」他还表示,在提交上市申请的时候,BioMarin 将有 3.5 年的临床试验数据。

该公司今年早些时候公布了这项研究的初步结果,表明平均年出血率(ABR)降低了 97%,大多数患者不再需要预防性因子 VIII 注射,尽管一些分析师质疑在用药后第二年因子 VII 水平下降。然而,第二年的 ABR 数据看起来不错,14% 的病人在用药前没有出血,一年之后这一数据上升到 71%,两年后上升到 86%。

BioMarin 首席执行官 Fuchs 称:「我们定期与 FDA 会面,这符合 valrox 突破性疗法资的政策,最近我们与 FDA 的交流让我们有了更多的信心,我们将加快推进该疗法的上市申请进度。」在信息更新中,BioMarin 还发布了他们对 vosoritide 的期望,vosoritide 的一项 3 期试验正在软骨发育不全的儿童中测试用于治疗身材矮小,结果定于 2019 年底前披露。

这项关键试验(301 研究)的受试者为 5 岁至 14 岁的儿童,目前患者招募已经结束,受试者在 52 周内将接受 vosoritide 或安慰剂治疗,并且还有一项补充性的 2 期研究,受试者为婴幼儿。早期的中期研究表明,在服用该药长达 42 个月的儿童中,该药可使儿童身高增加近 6 厘米。

软骨发育不全是身材矮小的主要原因,而软骨发育不全是由纤维细胞生长因子受体 3(FGFR3)突变引起,这种突变阻碍了负责软骨和骨骼生长细胞(软骨细胞)的发育。Vosoritide 是 c 型利钠肽(CNP)的一种类似物,被认为是通过减少过度活跃的 FGFR3 的影响而起作用。

目前迫切需要新的治疗软骨发育不全的药物,因为生长激素(一种典型的治疗矮小身材的药物)在改善身高方面效果有限,而且会加重与这种疾病相关的身体失调(短肢)。BioMarin 在市场上已经有 7 种药物,包括最近推出的用于苯丙酮尿的 Palynziq(pegvaliase),该公司正稳步朝着 2020 年销售额突破 20 亿美元的目标迈进,BioMarin 最近预测其今年的销售额将在 15 亿美元左右。

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