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罗氏脊髓性肌内萎缩症药物 Risdiplam 赢得欧盟优先药物资格
2018-12-28 07:50:17 来源:丁香园 浏览:1936

PMLiVE 于 12 月 17 日报道,欧盟授予罗氏 Risdiplam 优先药物资格,这是一款小分子药物,其旨在用于治疗脊髓性肌内萎缩症,它有望与百健的 Spinraza 进行竞争。Risdiplam 目前正在进行三项研究,受试者包括所有类型的脊髓性肌内萎缩症患者,脊髓性肌内萎缩症是一种进行性、有时致命的神经肌肉疾病,它因 SMN1 基因缺陷或缺失引起。这款药物旨在提高体内 SMN 蛋白的水平,并通过帮助另一种名为 SMN2 的基因而弥补 SMN1 的活性损失。

如果 Risdiplam 在临床研究中证明其价值并获得批准,它将成为 Spinraza 的替代药物。Spinraza 是一种反义寡核苷酸,其必须通过注射到脊髓周围的液体中才能释放。优先药物资格使罗氏离实现目标又近了一步,因为该公司在欧洲准备并提交 Risdiplam 的申请时,它将从欧洲药品管理局获得更多支持。在申请 PRIME 资格的药物中,只有五分之一的药物最终获得该资格。

罗氏进行的 Risdiplam 用于 1 型脊髓性肌内萎缩症的 FIREFISH 研究的初步数据显示,该药物可以帮助婴儿达到发育里程碑,包括不需要支撑的坐姿,1 型脊髓性肌内萎缩症于生命最早期发生,也是最严重的。在晚发型(2 型和 3 型)脊髓性肌内萎缩症患者中进行的 SUNFISH 试验数据表明,该药物可以改善运动功能得分。

FIREFISH 和 SUNFISH 的研究结果将于 2019 年公布,第 3 项试验名为「JEWELFISH」,受试者为 6 个月到 60 岁的各种脊髓性肌内萎缩症患者,他们之前接受过 SMN 靶向药物治疗,该研究明年将公布结果。此前的治疗药物可能包括 olesoxime,这是罗氏三年前收购 Trophos 时获得的一种实验性药物,该药物今年早些时候在一项 2 期试验失败后被放弃。

与此同时,罗氏公司表示,一项名为 RAINBOWFISH 的新试验将于 2019 年初在发生症状前的脊髓性肌内萎缩症新生儿中启动。罗氏认为,Risdiplam 可能比 Spinraza 等只能被递送至脊髓的药物更有优势,因为「SMN 蛋白的丢失可能会影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。」

Spinraza 和 Risdiplam 都面临着竞争,诺华推出的用于 1 型脊髓性肌内萎缩症的一剂型基因疗法 Zolgensma 正试图纠正该病的潜在基因缺陷,并在早期临床试验中显示出令人印象深刻的疗效。

自百健于 2017 年推出 Spinraza 以来,该药物迅速成为该公司的主要收入来源,其第三季度的销售额达到了 4.88 亿美元,这主要是受其上市第一年 75 万美元高价以及次年后 35 万美元高价的推动。这种溢价定价策略导致 NICE 在今年早些时候的指南草案中拒绝了这款药物。目前为止,罗氏尚未就其对 Risdiplam 的定价策略发表任何评论,但诺华表示,对其基因疗法收费 400 万美元是合理的,这一说法引起了轰动。

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