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IgA肾病患者福音:布地奈德改良新药即将NDA
2020-11-18 09:03:28 来源: 药融圈 浏览:121



临床试验NefIgArd的积极顶线数据




2020年11月8日,瑞典生物制药公司Calliditas Therapeutics (NASDAQ:CALT) 宣布Nefecon(布地奈德改良新药)治疗原发性IgA肾病(primary IgA nephropathy,IgAN)3期临床试验NefIgArd的顶线(Topline)数据,该数据来自试验的A组部分。



该试验分析了Nefecon组对比安慰剂组治疗199例原发性IgA肾病(IgAN)患者的疗效。临床数据显示在接受治疗9个月后,主要临床终点患者的尿蛋白肌酐比率(或蛋白尿)在统计学上达到显著降低;在治疗12个月后,有显著的持续性改善。该试验关键的次要临床终点:显示接受治疗9个月后,Nefecon组与安慰剂组相比,患者肾小球滤过率(eGFR)估计值达到统计学上的显著差异。





NefIgArd是一项随机双盲、安慰剂对照、全球多中心3期临床研究,旨在以最大耐受的血管紧张素转换酶抑制剂(ACEIs)或血管紧张素受体拮抗剂(ARBs)治疗为基础,在对肾素-血管紧张素系统(RAS)进行阻断的背景上,评估Nefecon在具有进展为终末期肾病(ESRD)风险的360例原发性IgA肾病患者中的疗效和安全性。Calliditas计划基于目前临床数据结果,将在2021年Q1在美国递交NDA,同时申请加速审评;2021年H1在欧盟递交MAA申请。



本次临床结果一经披露,Calliditas股市大涨。



已经在中国香港上市的云顶新耀(Everest Medicines)于2020年9月8日宣布用于治疗IgA肾病(IgAN)的药物Nefecon的全球3期注册研究NefIgArd,已在中国完成首例患者随机入组。国内这项研究是由北京大学第一医院牵头。2019年6月,云顶新耀与Calliditas签订了一份独家特许权使用许可协议,授权云顶新耀在中国(包括香港、澳门、台湾地区)和新加坡开发和商业化Nefecon。


Everest Medicines产品线





关于IgA肾病





IgA肾病是导致慢性肾脏病(CKD)和肾功能衰竭的主要病因,是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。该免疫复合物含有半乳糖缺陷型IgA1(可被IgG自身抗体直接作用于铰链区域的O-聚糖)和C3。IgA肾病疾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病(ESRD)。ESRD的标准治疗是透析或肾移植,这给患者造成了巨大的健康经济负担,并显著影响生活质量。目前全球和中国尚无获批治疗IgA肾病的药物。


IgA 肾病自 1968 年首次报道以来,至今已有 50 余年,因其发病机制尚未得到明确阐明,故目前对于 IgA 肾病的治疗,还是主要以控制血压和使用肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂为基础的支持治疗为主,但是疗效相对有限;糖皮质激素治疗虽有显著疗效,但有超过 10% 以上的患者会发生严重不良反应,国际上对于激素使用依然存在争议,制约了其在临床中的应用。因此,到目前为止,对于 IgA 肾病尚无特异有效的治疗手段,尤其缺乏靶向上游病因的治疗手段。



IgA 肾病患者免疫病理上以 IgA1 为主的免疫球蛋白在肾小球系膜区和/或毛细血管壁沉积为主要特征,其典型的临床特点为黏膜感染,尤其是上呼吸道和胃肠道感染后发作的肉眼血尿。越来越多的证据显示黏膜免疫参与 IgA 肾病发病,认为由黏膜免疫异常反应导致过多的致病性 IgA1 的产生,是导致该病发病的重要关键因素。因此,干预黏膜免疫成为 IgA 肾病治疗的新靶标 。





关于Nefecon




Nefecon是布地奈德的口服靶向释放制剂,Nefecon这种改良新药的新剂型,可将布地奈德特异性递送至回肠的派尔集合淋巴结(负责产生分泌性免疫球蛋白A)处。Nefecon已被美国FDA和欧盟EMA授予用于治疗IgA肾病的孤儿药资格。


TRF-布地奈德靶向黏膜治疗 IgA 肾病的机制假说


布地奈德靶向释放制剂(TRF-布地奈德)通过靶向黏膜有望抑制黏膜型 IgA1 的产生,进而从上游阶段治疗 IgA 肾病 。




参考:

NMPA/CDE;

药融云数据  www.pharnexcloud.com;

FDA/EMA/PMDA;

相关公司公开披露;

https://www.calliditas.se/en/;

http://www.chinadrugtrials.org.cn;

https://www.calliditas.se/en/;

https://www.calliditas.se/en/wp-content/uploads/sites/2/2018/01/nefigard-topline-result-presentation-9-nov-2020.pdf;

www.everestmedicines.com;

Kidney International Reports: Why target the gut totreat IgA Nephropathy?;

Barratt J, Rovin BH, Cattran D, et al. Why target the gut to treat IgA Nephropathy? Kidney Int Rep. 2020, published online;

Zhang YM, Zhou XJ, Zhang H. What Genetics Tells Us About the Pathogenesis of IgA Nephropathy: The Role of Immune Factors and Infection. Kidney Int Rep. 2017;2:318-31;

Yeo SC, Cheung CK, Barratt J. New insights into the pathogenesis of IgA nephropathy. Pediatr Nephrol. 2018;33:763-77;

封面图,https://pixabay.com/photos/business-business-man-newspaper-man-1031754/;等等。

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