有机化学人才网 | 最新人才 | 最新职位 | 技术交易 | 药物合成
 
   
全站搜索: |
  您当前位置:网站首页 >> 医药新闻 >> 医药行情 >> 世界最贵药物TOP10,第一顺位基因治疗1396万元
 
 
世界最贵药物TOP10,第一顺位基因治疗1396万元
2021-04-06 08:57:04 来源:药融圈 浏览:139

世界最贵药物TOP10,第一顺位基因治疗1396万元

注:本文不构成任何投资意见和建议,以上市公司或公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及)。


2021年3月,美国互联网医疗企业GoodRx公布了最新一期的10大最贵年治疗费用药物排行榜。(统计为美国市场治疗费用,基本也是全球最贵之20款新药)


微信图片_20210406084617.png


整体来看,该榜单主要以治疗肿瘤和或罕见病的药物为主,给国内制药行业一些新的引导。诺华(Novartis)旗下的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法药物Zolgensma以212.5万美元排在第一顺位。



TOP1
Zolgensma

微信图片_20210406084639.jpg
Onasemnogeneabeparvovec-xioi

诺华巨资收购的AveXis,公司核心产品脊髓性肌萎缩症(SMA,Spinal Muscular Atrophy)基因治疗药物,其定价为212.5万美元(一剂即可,一次性治疗方案),约合1396万人民币,是全球制药史上,目前为止最昂贵的药物。在美国于2019年5月上市,2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元,同比增加150%。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系(NHS)。

TOP2
Zokinvy

Zokinvy年治疗费用目前约为103.2万美元,研发的公司EigerBioPharmaceuticals开展了ONECARE计划,为患者提供商业医疗保险等支持。

Eiger成立于2008年,专注研发罕见疾病及超罕见疾病新药研发。Zokinvy(lonafarnib)是一款First-in-class新药,口服法尼基转移酶抑制剂,目前用于治疗12个月以上的早衰症(HGPS)和早衰样核纤层蛋白病(progeroid Laminopathies ,PL)。本品此前获得美国FDA授予的优先审评资格(审评时限由标准的10个月缩短至6个月)。本品最早由Eiger BioPharmaceuticals从默沙东(Merck Sharp & Dohme Corp.)引进。


微信图片_20210406084657.jpg

Zokinvy主要活性成分lonafarnib结构式


微信图片_20210406084718.png


TOP3
Danyelza

来自Y-mAbs Therapeutics罕见病新药的Danyelza(naxitamab-gqgk)于2020年11月25日获美国FDA加速批准上市,用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF) 联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童(1岁及以上)和成人患者。Danyelza是一种靶向神经节苷脂(GD2)的人源化单克隆抗体,GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza美国市场每瓶价格为20368美元,年治疗费用约为97.8万美元。

微信图片_20210406084733.png

2020年12月18日,赛生药业与Y-mAbs Therapeutics就Danyelza(naxitamab-gqgk)和omburtamab两款产品达成独家授权许可协议。协议条款内的独家许可权地区包括大中华地区(中国大陆、香港、澳门和台湾)。赛生药业将负责该两款产品在这些区域的开发、产品注册和商业化。赛生药业将向Y-mAbs Therapeutics支付2,000万美元的预付款;在达成特定的临床开发、注册和商业化里程碑后,Y-mAbs Therapeutics将有资格获得总额高达1亿美元的款项。Y-mAbs Therapeutics亦将根据DANYELZA和omburtamab在大中华地区的净销售额获得两位数百分比等级的特许权使用费。



TOP4
Myalept

2014年2月24日,美国FDA批准Aegerion公司的Myalept(metreleptin,注射用美曲普汀)作为替代治疗药物结合饮食用于治疗先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症。

微信图片_20210406084757.png

全身脂肪代谢障碍是一种与脂肪组织缺乏有关的病症。先天性全身脂肪代谢障碍患者出生时很少或根本没有脂肪组织。获得性全身脂肪代谢障碍患者通常随着时间的推移失去脂肪组织。因瘦素在脂肪组织制造,所以全身脂肪代谢障碍患者的瘦素水平很低。瘦素调节进食及其它激素,如胰岛素。


Myalept今年2月涨价后,年度治疗费用达到88.99万美元。Aegerion公司此前于2019年9月被Amryt公司收购。


TOP5
Luxturna

Luxturna是由Spark Therapeutics(被罗氏收购)研发的一款以AAV为载体的基因疗法,为全球首款全球首款体内基因治疗药物,于2017年获得美国FDA批准上市,用于治疗Leber先天性黑蒙2型(LCA2)的患者,这是一种由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病(IRD),导致出生时视力严重受损,然后缓慢进行性视网膜光感受器变性。据悉,目前Luxturna的每支价格42.5万美元,双眼治疗费85万美元。

微信图片_20210406084818.png


TOP6
Folotyn

Allos Therapeutics研发的一款叶酸代谢抑制剂Folotyn(Pralatrexate injection,普拉曲沙)最早于2009年9月获得美国FDA批准上市,用于治疗难治性/复发性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。普拉曲沙目前每瓶售价5880美元,年度治疗费用为79.38万美元。

2012年4月,Spectrum公司以2.06亿美元收购Folotyn这款药物权益。2019年,该公司又以3亿美元的价格将这款药物出售给印度药企阿拉宾度子公司Acrotech Biopharma。目前,中国权益在萌蒂制药手中。

TOP7
Brineura

来自BioMarin的全球首创的酶替代疗法Brineura(cerliponase alfa),于2017年4月获美国FDA批准上市,用于治疗儿童2型神经元蜡样质脂褐素质沉积病(CLN2),也称为三肽基肽酶 1(TPP1)缺乏症,属于巴登氏病(Batten disease)。治疗中需通过特殊手术植入储存器和导管(脑室内进入装置)将Brineura输送至患者脑脊髓液达到治疗的目的。

2021年1月,BioMarin将Brineura的价格再次调高至28090美元,本品年度治疗费用约73万美元。

TOP8
Blincyto

来自安进(Amgen)的双特异抗体Blincyto(blinatumomab)于2014年12月获美国FDA批准上市,用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(rrALL)患者。Blincyto(blinatumomab)是一款双特异性CD19导向的CD3T细胞衔接分子(BiTE®),它的一端可以与B系细胞表面表达的CD19结合,而另一端可以与T细胞表面表达的CD3结合。


BiTE®分子是一类肿瘤免疫疗法,通过促进免疫系统发现及攻击恶性肿瘤细胞能力进而抗击癌症。经修改的分子旨在同时结合两个不同的靶点,将T细胞(一类能够杀死被视为威胁的其他细胞的白细胞)与癌细胞并置。BiTE®肿瘤免疫分子能够促进患者自身的T细胞与肿瘤特异性抗原结合,激活T细胞毒性潜能并导致癌症细胞凋亡。目前,多款BiTE®肿瘤免疫分子正在进行开发作为一系列癌症的潜在疗法。


2021年1月,Blincyto在美国市场的定价上涨5.89%,达到每瓶4242美元,每年花费达到71.26万美元。

目前本品在中国已经通过纳入优先审批通道批准上市。


TOP9
Ravicti

Horizon Pharma/Swedish Orphan Biovitrum的Ravicti(glycerol phenylbutyrate,苯丁酸

有机化学人才网,招聘求职的最佳选择!
有机化学论坛 -- 讨论技术难题、分享技术资料、评价企业信用、发布供求信息
  

上一篇:院士下山:生物医药的江湖
下一篇:集采未中选,交易中心喊你来申报价格啦!

共有0人对本文发表评论(网友评论仅供表达个人看法,并不表明本站同意其观点或证实其描述)
评论:世界最贵药物TOP10,第一顺位基因治疗1396万元
请发表评论,请注意文明用语!
您的昵称:
评论内容:
验 证 码:

 
按分类浏览
行业动态新药上市
新药研发医药行情
热门文章
2019年上市重磅药物TOP10预测,罕
比阿培南 王者归来
2010年全球畅销药物20强一览表
双靶治疗 双喜临门——泰菲乐&re
医药行业:结构性机会是首选
国产中间体叫响国际原料药市场
缺乏长期稳定订单 CRO尝试多模式
抗生素进入需求旺季 中间体7-ACA
我国药品市场明年有望达1340亿美
2009年医药行业百强企业经济运行
 友情链接
有机化学人才网  
首页 | 广告服务 | 建站服务 | 关于我们 | 联系我们 | 版权声明