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FDA批准:蓝鸟生物的基因疗法
2022-08-19 09:29:34 来源:细胞基因治疗前沿 浏览:87

注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。


蓝鸟生物原计划于8月19日提交美国FDA的基因疗法Zynteglo(beti-cel)提前2天迎来了好消息。

8月17日,蓝鸟生物宣布美国FDA批准Zynteglo用于治疗β地中海贫血。这是第一个针对需要定期输血的 β地中海贫血患者的基因疗法。

这让原本因为Zynteglo迟迟未批而出现财务危机的蓝鸟生物一下子“复活”过来。

据了解,蓝鸟生物为Zynteglo的定价为280万美元,超过诺华的基因疗法Zolgensma(定价210万美元),一跃成为“史上最贵药”

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蓝鸟生物研发管线 来源:官网

β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病,由 β-珠蛋白基因突变引起,其特征是成人血红蛋白生成显著减少或缺失。患者会出现严重贫血并需要终生输血。尽管治疗取得了进步,输血技术得到改进,但输血只能暂时解决贫血症状。而定期输血也带来了严重的并发症——铁超负荷,导致脏器功能异常,增加死亡率。有数据表明:过去十年中,输血依赖型β地中海贫血患者的死亡年龄中位数是 37 岁。蓝鸟生物估计,美国约有1,300-1,500 人患有输血依赖型 β-地中海贫血。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain说道:“FDA 对Zynteglo 的批准为β地中海贫血患者提供了新的治疗方式,避免了长期繁重的常规红细胞输血治疗和铁超负荷并发症。Zynteglo 经过十多年坚持不懈的研究与临床开发,成为第一个获批用于β地中海贫血的基因疗法,它的获批标志着基因治疗进入一个分水岭阶段。

最后,让我们拭目以待蓝鸟生物计划于9月16日接受审查的另一款基因疗法eli-cel的获批结果。



参考资料:

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-fda-approval-zynteglor-first-gene-therapy

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